Лекарствата сираци са тези, използвани за лечение на редки заболявания. Наричат ги още "сираци". Изглежда, че ако болестта е рядка, тогава е трудно да се срещне с нея.
В действителност действа парадокс. Въпреки рядкост, като цяло има много пациенти с такива диагнози. Например в европейските страни има 30 милиона от тях, тоест приблизително всеки 15-и човек страда от сираче заболяване. За тяхното лечение са предназначени специални лекарства.
Регистрация на лекарства сираци
Тези лекарства обикновено следват същия път на производство и регистрация като конвенционалните лекарства. Но им се дават някои предимства, които насърчават производителите да инвестират в техните разработки.
Правителствената намеса в подкрепа на производството идва по различни начини: данъчни облекчения и стимули, опростен достъп до вътрешния пазар, субсидии за развитие, разширена пазарна изключителност.
Кой присвоява статус
Присвоен статус на лекарство сираклекарства от Комитета по лекарствата сираци, Европейската агенция по лекарствата. След това одобрен от Европейската комисия. Едва след това се издава удостоверението за регистрация.
Изисквания
За да бъде одобрено заявление за статут на сираче, то трябва да отговаря на следните изисквания:
- Трябва да се използва за диагностициране, лечение или предотвратяване на животозастрашаващо или хронично заболяване.
- Заболяването трябва да засегне не повече от 5 души от 10 000 в Европейския съюз или е малко вероятно продажбите на фармацевтичен продукт да покрият разходите, необходими за разработването му..
- Няма подходящ метод за диагностициране, лечение или предотвратяване на заболяването или, ако е създадено, въпросното лекарство трябва да помогне на пациенти с такова заболяване.
На нивото на закона
В Русия в края на март 2010 г. беше одобрен законопроектът "За циркулацията на лекарствата", който предвижда държавно регулиране на цените на лекарствата, които се считат за основни и жизненоважни. В същото време в окончателния вариант не се споменава за така наречените лекарства сираци. Подобна поправка изчезна от закона след първата корекция от Държавната дума.
Заради това няколко десетки благотворителни фондации се обединихав обръщение към президента на Русия. Те поискаха да се легализира оборотът на лекарства сираци и да се опрости режимът за техния внос и регистрация в страната.
В резултат на това на сайта на Министерството на здравеопазването беше публикувано официално изявление. Така процедурата за внос на такива лекарства е опростена. Сега остават не повече от 5 дни.
Разрешението за внос за лична употреба се издава в електронен формат с цифров подпис. Благодарение на това пациентите от отдалечени региони няма да се налага да посещават столицата, да стоят на опашка в кабинетите, за да получат разрешение.
Болести на сираци
Примери за болести сираци са:
- Мукополизахаридоза. Наследствено заболяване в тежка форма, което засяга метаболитни нарушения. В Русия средно около 15 души се раждат с това заболяване всяка година.
- Хемофилия. Наследствена патология, при която се диагностицира дефицит на фактор на кръвосъсирването, което забавя процеса. 8000 пациенти са регистрирани в Русия.
- Хронична мукозна кандидоза. Причинителят е гъба от рода Candida. Обикновено се среща при деца под 18 години.
В допълнение, този списък включва мукормикоза, зигомикоза, тимом, злокачествен сарком на меките тъкани, кистозна фиброза, хиперпролактинемия, синдром на Rett, стомашен улцерозен колит, синдром на Маджид, аниридия. Това не са единствените патологии сираци - списъкът им е много по-дълъг.
Списък на популярните лекарства
Най-известните лекарства сираци за заболявания са:
- "Soliris". Активната съставка е екулизумаб. Лекарството е имуносупресор. Показания за употреба - атипичен хемолитико-уремичен синдром, както и пароксизмална нощна хемоглобинурия. Противопоказанията включват носене на Neisseria meningitides, активна инфекция, липса на ваксинация, тежка чернодробна и бъбречна патология.
- "Enplate". Основната активна съставка е ромиплостим. Лекарството се предписва за идиопатична тромбоцитопенична пурпура.
- "Елапраза". Основният компонент е идурсулфаза. Лекарството се предписва за мукополизахаридоза тип 2.
- "Trucklear". Основната съставка на лекарството е бозентан. Използва се при белодробна хипертония.
- "Enbrel". Лекарството съдържа етанерцепт. Предписва се при ювенилен артрит със системно начало.
- "Да видим." Активната съставка е галсулфаза. Инструментът се използва при мукополизахаридоза от четвърти тип.
- "Actemra". Съдържа тоцилизумаб. Предписва се при ювенилен артрит със системно начало.
- "Revoleyd". Активната съставка е елтромбопаг. Инструментът се използва при идиопатична тромбоцитопенична пурпура.
- "Aldazurim". Основното вещество е ларонидаза. Предписва се при мукополизахаридоза тип 1.
- "Иларис". Активната съставка е канакинумаб. Лекарството се използва при ювенилен артрит със системно начало.
- "Privigen". НеговитеАктивната съставка е човешки имуноглобулин. Лекарството се предписва за идиопатична тромбоцитопенична пурпура.
- "Replagal". Активното вещество е агалсидаза алфа. Предписва се за болест на Фабри.
- "Exjade". Активната съставка е деферазирокс. Лекарството се използва при неуточнена апластична анемия.
- "Орфадин". Активното вещество е нитизинон. Предписва се за тирозинемия.
- "Адемпас". Съдържа риоцигуат. Предписва се за белодробна хипертония.
- "Opsumite". Съдържа мацитентан. Използва се при белодробна хипертония.
- "Revation". Съдържа силденафил. Предписва се за белодробна хипертония.
- "Myozyme". Основният компонент е алглюкозидаза алфа. Лекарството се използва за болест на Помпе.
- "Ваал". Основната активна съставка е миглустат. Предписва се за сфинголипидози.
- "Вентавис". Съдържа илопрост. Предписва се за белодробна хипертония.
- "Фабразим". Съдържа агалсидаза бета. Предписва се за сфинголипидози.
- "Volibris". Активното съединение е амбрисентан. Предписва се за белодробна хипертония.
- "Иломедин". Активната съставка е илопрост. Лекарството се използва при белодробна хипертония.
Този списък с лекарства сираци се счита за най-популярния сред тези, предписани за заболявания.
Противопоказания
Наркотиците е забранено да се приемат, когатоповишена чувствителност към активното съединение на лекарството, както и при тежки форми на чернодробни и бъбречни патологии. Децата се дават само след разрешение на лекаря.
Заключение
По този начин списъкът на лекарствата сираци е списък с лекарства, които се предписват за заболявания от едноименната група. Такива патологии се считат за редки.
За разработването на лекарства сираци се предоставят стимули за компаниите. Регистрацията се извършва по същия начин, както и за други фармацевтични продукти, но с допълнително потвърждение от съответната комисия.
Що се отнася до пациентите, трябва да се помни, че само лекар трябва да предписва лекарство. Не се препоръчва самостоятелно вземане на лекарства, тъй като това може да не доведе до желания резултат, а само да влоши хода на заболяването.
